溶酶体贮积病酶替代治疗平台：基因酶学分型、体重剂量、抗药抗体、输注反应与多器官结局

把酶学、基因、底物标志物和心肝脾骨等器官基线连接到每次ERT实际剂量、反应、抗体与长期获益。本文给出覆盖流程、责任、数据、架构、安全、指标、实施与验收的完整方法。