杜氏肌营养不良基因治疗准备平台：DMD变异、年龄功能、AAV抗体、激素背景、心肝风险与长期监测

以具体DMD变异和治疗适应范围为起点，连接运动功能、AAV抗体、激素、心肝状态和基因治疗后长期安全。本文给出覆盖流程、责任、数据、架构、安全、指标、实施与验收的完整方法。